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意大利每年约有25-30例急性髓性白血病患儿，他们对治疗没有反应，目前没有治疗选择，很快就会有一种新的治疗方法。到2024年下半年，一项临床试验将在罗马的Bambino Gesù儿童医院开始，该试验将测试一种基于基因修饰免疫系统细胞(Car-iNK)的新疗法对急性髓性白血病儿童的有效性。这一消息是由Bambino Gesù儿科医院儿科肿瘤血血学、细胞和基因治疗领域的负责人Franco Locatelli在Federfarma为支持Umberto Veronesi基金会而发起的“未来属于儿童”运动的介绍会上宣布的。
Locatelli说:“这是一个我们非常信任的项目。“因为急性髓性白血病在常规治疗后是难治性的或复发的，这是一个尚未解决的医学问题，因此我们需要测试，并希望验证创新的治疗方法。这些包括在这个特定病例中以CAR细胞为代表的免疫疗法。这是经典Car-T细胞的一种变体，我们在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤的背景下已经知道。”
Car-iNK细胞“与已经创新的Car-T细胞相比，代表了一种创新”，Locatelli解释道。“它们由第三方捐赠者准备，并立即提供给需要它们的患者。”婴儿耶稣肿瘤基因治疗研究部门负责人Concetta Quintarelli团队开发的iNK细胞目前正在进行最后的检查，然后将其提交给监管机构。该试验将在Bambin Gesù进行，细胞疗法将在其制药车间中制备。
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